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加快罕见病治疗方法的发现

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加快罕见病治疗方法的发现

2014年12月19日

递归制药公司开发了一种新的药物发现方法,他们声称这种方法将在10年内为难以治疗的罕见遗传疾病带来100种新的治疗方法. 克里斯托弗·吉布森博士.D., 递归首席执行官, 解释了这项技术,使他们能够快速筛选数百种几乎任何遗传疾病的候选治疗方法. 他还解释了为什么他们选择通过旧的筛选, 已有的药物, 而不是开发新的. 他们的方法已经确定了一种潜在的治疗脑海绵状血管瘤的方法, 一项研究最近发表在 循环 .

事件记录

面试官: 我正在和医生谈话. 克里斯·吉布森,递归制药公司的联合创始人兼首席执行官. 他们开发了一种有趣的模型,用于识别治疗罕见遗传疾病的新方法.

播音员: 检查最新的研究,告诉你最新的突破. 《大发体育官网》在范围频道播出.

面试官: Dr. 首先,是否需要一个新的药物发现模型?

Dr. 吉布森: 如果你看看制药公司在尝试将新药推向市场上花费的资金, 大发娱乐看到他们每年的支出都在增加,或者至少保持不变, 但进入市场的药物数量正在下降. 这本质上意味着旧的做事方式不能很好地工作. 现在, 将每种药物推向市场大约需要20到40亿美元, 大发娱乐认为可能有更有效的方法.

面试官: 你们公司的名字, 递归, 实际上与寻找治疗罕见疾病的药物的新方法有关. 首先, 不是每个人都知道, 递归是什么意思,它和你的模型有什么关系?

Dr. 吉布森: 是的, 递归本质上是指一种简单的方法,以一种非常重复的方式做一些事情,可以给你一种复杂的或相当令人兴奋的输出. 因此,与其花费10年或几年的时间来开发针对一种特定疾病的完美检测方法, 大发娱乐正试图花几年时间开发一种检测方法,它将对绝大多数疾病有效.

面试官: 请给我描述一下这个过程.

Dr. 吉布森: 所以大发娱乐取人类细胞, 大发娱乐在这些人类细胞中模拟一种遗传疾病, 我说的模型是指大发娱乐试图复制一些与疾病相关的基因缺陷. 然后大发娱乐拍下细胞的照片大发娱乐看一些基本的东西比如细胞的形状, 细胞的大小是多少, 细胞的中心呢, 细胞核, 它会动吗?? 通过观察这些简单的东西,大发娱乐实际上对细胞变化的方式有了一个非常广泛的了解,这可能是针对某种疾病的. 大发娱乐不知道为什么会这样,实际上大发娱乐也不在乎. 大发娱乐只是想知道细胞是否在以一种特定疾病的方式发生变化, 然后大发娱乐寻找药物将这些变化恢复正常.

面试官: 所以如果你能给出一个具体的例子来大发娱乐人们理解它是如何工作的.

Dr. 吉布森: 这家公司最初是犹他大学实验室的一个研究项目. 大发娱乐当时正在研究一种叫做脑海绵状血管瘤的遗传病,我就叫它CCM吧. 大发娱乐研究这种疾病是因为它是血管不稳定的遗传模型. 所以血管基本上会渗漏,人们的大脑里会有这些渗漏的血管, 他们有出血性中风, 很明显, 这是一个非常严重的后果.

大发娱乐在显微镜下观察细胞时, 很明显,当大发娱乐模拟与疾病相关的基因扰动时,它们看起来不同. 大发娱乐说,“嘿,让大发娱乐把这个作为屏幕的基础. 因此,大发娱乐将采取这种改变,看看是否有药物可以使其好转."

所以,大发娱乐最终用电脑来自动化整个过程. 计算机识别出两种大发娱乐认为非常有用的药物,大发娱乐将它们放入动物模型CCM中,它们都非常有效. 现在梅奥诊所和犹他大学正在对其中一种药物进行评估.

第一个临床试验是生物标志物临床试验. 结果发现这种药恰好是维生素D3,大发娱乐每天都需要的东西. 所以大发娱乐大发娱乐的合作者一起评估, 凯利弗莱明, 在梅奥诊所, 患者维生素D3水平是否对其症状有一定的预测价值. 这将是大发娱乐的第一步,然后第二步可能是治疗试验.

面试官: 当你看到维生素D3修复CCM细胞的问题时, 这就像是在证明你的模型是有效的?

Dr. 吉布森: 很早的时候, 当大发娱乐第一次从早期的屏幕上看到维生素D时, 科学界对天然产物存在偏见. 大发娱乐认为这是行不通的. 我妻子是神经学家,我跟她提过,她说, “这是一种对治疗多发性硬化症非常有用或潜在有用的药物. 维生素D已经被证明是一个非常重要的生物标志物就你的维生素D水平而言, 当你年老时是否会得多发性硬化症可能非常重要."

大发娱乐大发娱乐转变了思路,“哇,也许这是什么. 也许大发娱乐不应该因为它是维生素就把它扔掉.“在很多情况下,人们对这些天然产品持反对态度,我认为这并不总是值得的. 有时会,但不总是.

面试官: 你发现维生素D3可以大发娱乐这些细胞, 希望这些人将来也能, 引出了这项工作的另一个方面, 那就是你们不生产新药了吗. 你要做什么呢?

Dr. 吉布森: 是的,大发娱乐在做所谓的药物再利用或药物重新定位. 所以大发娱乐服用的药物是人们花了很多时间制造出来的, 大发娱乐知道它们在某种程度上具有生物活性但大发娱乐却不知道那是什么. 大发娱乐只想要安全的药物,它们对细胞中的某些通路起作用. 因为大发娱乐真的在寻找药物和疾病之间意想不到的相互作用.

So, 如果你去很多制药公司, 他们有几十个甚至更多, 在某些情况下,他们花了数年时间研究数百种药物. 在很多情况下, 花了很多钱让这些药物通过早期临床试验, 他们知道药物是安全的, 他们相信它对细胞或人体的特定途径有特定的影响. 但由于某种原因,它没有成功,出于商业原因,或者因为它对他们认为有用的疾病没有效果.

大发娱乐看到了服用这种药物的机会, 服用市场上已有的药物, 服用旧药, 比如维生素D, 并寻找新的, 意想不到的方式来利用它们. 因为它在某种程度上减少了这个... 一般来说,人们认为从开始到结束开发一种药物需要10到15年的时间,当你有数百万患有这些疾病的病人时,这真的是很长的时间. 因此,如果大发娱乐能够通过使用成千上万的人,数百家公司和大学已经完成的所有工作来缩短5年或10年的时间, 在大发娱乐看来,这是一种非常有效的方法.

面试官: 好吧,对吧. 我的意思是,我想我看到过一句话你预计在10年内发现100种药物.

Dr. 吉布森: 是的,我想大发娱乐会因此受到很多反对. 但大发娱乐相信这是可能的. 如果大发娱乐不计划与许多合作伙伴合作,这是不可能的. So, 大发娱乐并不指望从头开始, 为100种不同的疾病确定100种全新的化学品. 大发娱乐希望能找到更多的维生素d.

大发娱乐希望与大型制药公司合作开发一些药物, 和一个小制药公司的合作伙伴一起买了一些药, 也许和一些学术伙伴一起嗑药. 我认为用这种递归的方法,大发娱乐已经开发了一个核心, 这是一个非常强大的平台,大发娱乐可以应用于数千种疾病, 事实上,大发娱乐并不认为这是不可能实现的,这就是大发娱乐要努力实现的目标.

播音员: 发现今天的研究将如何影响你的明天. 《大发娱乐》节目将在范围播出.